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霍徳生物专注神经领域疾病干细胞治疗 获数千万元人民币A轮融资

神经干细胞技术及药物研发霍徳生物已经完成了数千万元人民币A轮融资,由上海达泰领投,探针资本担任独家财务顾问,所募集资金将用于细胞治疗相关的临床前试验、生产和研发等固定投入,以及前期市场开拓。此前,它曾获得来自杭经开创投、合力投资、赛伯乐的1200万元投资。

霍徳生物成立于2017年,专注于神经领域疾病的干细胞治疗。据联合创始人兼CEO范靖介绍,公司拥有的RONA神经细胞分化技术能大量、稳定分化iPSC(诱导性多能干细胞)和胚胎干细胞为最高纯度的神经干细胞、大脑各亚型神经细胞,使得这些前体细胞在脑内自发分化为各种功能性的大脑皮层神经细胞以及胶质细胞等,慢慢和原有的神经网络重新形成连接,从而治疗神经类疾病。

据WHO统计,全球有几亿神经性疾病患者,包括脑卒中、颅脑损伤、脊髓损伤、老年痴呆、帕金森、自闭症、精神分裂症、抑郁症等大病种的200多种疾病,超过了糖尿病、心脑血管病和癌症人群的总和。但在神经疾病的研究领域,几乎无法获得人的活体神经细胞或大脑组织用于神经疾病研究,而动物作为神经疾病模型与人的机制和表型又有着较大的区别,所以一直以来,神经性疾病领域都鲜有治疗方案,尽管巨头药企持续倾注了大量资金,但大部分研发项目并未取得实质性成功。

干细胞治疗被视作一个突破口,它能通过对干细胞进行分离、体外培养,最终得到新的细胞组织和器官,实现对临床疾病的治疗。截至目前,全球共有9款干细胞产品上市,但大多用于骨修复以及关节炎疾病,神经性疾病领域还相对空白。

过去,鉴于成人大脑神经干细胞难获取且数量功效都不符合要求,因此大部分临床研究采用的是胎儿来源的神经干细胞,不仅涉及伦理问题,还会因所取的发育阶段不同和个体差异,难以达到同质性和批次稳定,进而影响功能稳定性和成药性,相关研究一直存在瓶颈;到了2012年,从多能干细胞分化得到大量均一且稳定的神经干细胞技术开始趋于成熟,新的细胞替代疗法研究才逐渐兴起。

这种新的细胞替代疗法研究主要是通过人诱导多能干细胞(humaniPSC)重编程和从多能干细胞(包括iPSC和胚胎干细胞ESC)诱导分化得到神经干细胞和神经细胞,该技术也被称为第二代干细胞技术。它不仅限于旁分泌作用帮助自身已有细胞再生,还能大量补充功能性的新细胞,因此被科学界十分看好。但因技术壁垒高、出现晚,目前类似的新型细胞替代治疗大部分在临床前动物试验阶段。

霍徳生物便是开展神经类疾病新型细胞替代治疗研究并进行成果转化的一员。据了解,其核心技术来自于徐金翀和范靖两名创始人在美国约翰霍普金斯大学Dawson实验室多年的研究成果。他们经过多年的摸索,建立了模拟神经发育且全新的从多能干细胞诱导分化得到极纯的人神经干细胞和各种成熟稳定的神经细胞的RONA方法,并应用该方法产出了人大脑皮层细胞,进行了中风及神经退行性疾病模型的构建和下游通路的确认、以及小分子药物的验证;随后用该方法得到的人体外疾病模型和小鼠模型,发现和确认了神经元死亡通路中重要的缺失一环,弥补了当时的科研空白。

据范靖介绍,该技术能在体外大量而稳定的得到具备人六层大脑皮层细胞的人神经体系,其兴奋性和抑制性神经元的比例、以及中间神经元的亚型和人的大脑几乎一样;经过小鼠实验发现,RONA法分化得到的神经前体细胞移植注射到脑梗塞的免疫缺陷小鼠大脑受损区域后,能让小鼠偏瘫症状有显著改善。不仅如此,他们预期这样的细胞治疗也会在脑溢血、颅脑损伤等造成的偏瘫上有类似的治疗效果,并对老年痴呆、帕金森、自闭症等疾病造成的认知和运动障碍等也会有一定效果。

基于此,他们认为,该技术可能给神经性疾病的治疗带来真正的变革,因此将成果转发创立了现在的霍徳生物。根据范靖的介绍,目前公司已和陆军总医院八一脑科医院、邵逸夫医院、以及湘雅医院三家具有干细胞临床试验资质的医院达成了临床研究的合作意向;接下来就是让细胞类产品取得临床备案,进入临床试验。

另外,霍徳生物已完成了细胞治疗的中游和下游产业布局:

下游——布局干细胞治疗产品线

依托RONA细胞分化技术和霍普金斯医学院“产学研”平台,布局神经干细胞治疗的管线。在中风治疗上,在约翰霍普金斯大学已经取得了神经前体细胞移植治疗中风小鼠的试验数据,相关文章正在投稿中;另外,霍德生物的治疗用细胞类产品将先使用HLA配型较大的通用细胞,目前正处于临床前试验中。

中游——为新药研发提供工具

通过与为药企提供iPSC分化的神经细胞和类脑器官用于疾病研究和药物筛选。目前公司已有Vertex、Genentech的试用订单,并与诺华、礼来、默克、葛兰素史克等洽谈针对药物研发的相关合作;还将与美国国立卫生研究院、美国约翰霍普金斯大学、北京大学、浙江大学、中科院等国内外实验室展开多项科研合作项目。

上游——细胞存储

鉴于新型自体干细胞治疗要首先依赖患者iPSC干细胞的制备和存储,霍德生物也在积极布局上游环节。范靖表示,“该业务我们目前还没有开始,但确实是我们希望进入的一个领域;而采用目前最新的iPSC和分化技术,霍德生物将能做到安全、高效及长期储存,并帮助提前分化到所需的组织干细胞及细胞进行存储。”

最后介绍一下核心创始团队。创始人兼CEO范靖为加拿大不列颠哥伦比亚大学神经学博士,约翰霍普金斯大学TedDawson和ValinaDawson教授实验室博士后,主要从事神经退行性疾病模型和神经毒性机制的研究,神经分化应用等;联合创始人&首席科学家徐金翀是德国汉堡大学神经学博士,约翰霍普金斯大学博士后,主要从事干细胞的分化,三维模型和移植治疗动物模型的研究。

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